Descrizione

Quali sono, cosa rappresentano e quanto valgono gli endpoint delle sperimentazioni? Si tratta di questioni di notevole interesse che possono essere declinate da vari punti di vista: quello del paziente (sempre più informato) e del medico (che lo informa); quello delle agenzie regolatorie e quello del metodologo o dello statistico che disegnano e interpretano gli studi. Per dare risposte corrette è necessario che la riflessione metodologica non si limiti alla sola qualità della conoscenza scientifica, ma includa la comprensione del valore delle innovazioni farmacologiche per garantire la sostenibilità del progresso terapeutico.

• Indice
• Introduzione
• Di che parliamo. La speranza di ogni nuovo farmaco
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Una linea(guida) condivisibile
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Eppur funziona
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Bene(ficio)…, ma quanto bene(ficio)?
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Poco, molto, dipende… ma da che dipende?
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. A tutto c’è un limite, ma quale?
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Puntare in alto…
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. L’importanza della qualità di vita, un’ovvietà?
• Agli occhi dei pazienti, nelle parole dei medici. Sicuramente un endpoint “difficile”…
• La registrazione dei nuovi farmaci. L’insostenibile leggerezza dell’endpoint
• La registrazione dei nuovi farmaci. Aria di crisi
• La registrazione dei nuovi farmaci. Il mondo è fatto a scale
• La registrazione dei nuovi farmaci. Progressione o no? Questo è uno dei dilemmi...
• La registrazione dei nuovi farmaci. Chi controlla il controllore?
• Endpoint tra sé e sé. Il fascino discreto del surrogato
• Endpoint tra sé e sé. Il buon esempio
• Endpoint tra sé e sé. Il "surrogate threshold effect"
• Endpoint tra sé e sé. Effetti provocanti
• Conclusioni
• Bibliografia

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  L'insostenibile leggerezza dell'endpoint, intervista all'autore