Descrizione

Questo volume affronta il tema delle estensioni di indicazione dei farmaci e del ruolo di queste procedure nei percorsi assistenziali. Per estensione di indicazione si intende quando una o più indicazioni vengono autorizzate e rimborsate dopo la prima autorizzazione per lo stesso principio attivo o per l’associazione di più principi attivi, cosa che riguarda circa i due terzi di tutte le procedure in ambito oncologico. La procedura autorizzativa viene definita per via centralizzata dalla European Medicines Agency, a seguito dell’opinione positiva del Committee for Medicinal Products for Human Use, e poi i singoli Paesi definiscono la rimborsabilità e il prezzo. Nel nostro Paese, la Commissione Tecnico Scientifica dell’AIFA si esprime sulla rimborsabilità e sull’eventuale innovatività del farmaco e trasmette al Comitato Prezzo e Rimborso il mandato per la negoziazione del prezzo.

Il principio fondante di ogni registrazione, e anche di ogni estensione di indicazione, è che il prezzo rimborsato e negoziato dalle agenzie regolatorie deve essere basato sul valore terapeutico secondo il principio del “value-based pricing”. Si tratta di un principio da tutti condiviso ma che trova ostacoli nella sua applicazione, poiché, quando il farmaco viene acquistato dalle strutture pubbliche, non si conosce per quale indicazione sarà poi prescritto e impiegato nella pratica clinica. Negli ultimi anni l’AIFA ha rimborsato e negoziato il prezzo delle estensioni di indicazione sulla base di una procedura basata sulla scontistica sul principio attivo o sull’associazione, azzerando di fatto il valore terapeutico distintivo di ciascuna estensione di indicazione e attribuendo lo stesso prezzo e lo stesso costo di trattamento a farmaci innovativi, a farmaci con rilevante valore terapeutico aggiuntivo e a farmaci con un valore terapeutico marginale. L’obiettivo di questo volume è quello di proporre una metodologia che assicuri e mantenga il valore terapeutico distintivo di ciascuna estensione di indicazione, assicurando la semplicità e la flessibilità del processo negoziale basato sulla procedura del discounting.