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Farmaci orfani in un ricco mercato

Un’inchiesta della rivista finanziaria Forbes sui farmaci più costosi negli Stati Uniti infrange il mito della carestosità dei nuovi antitumorali a bersaglio selezionato. Le più care invece sono le medicine contro le malattie rare: di solito, più rara è la malattia, più caro è il farmaco.

I nove farmaci più costosi curano tutti malattie che affliggono meno di 10mila persone negli Stati Uniti. Si tratta di malattie per le quali non esiste altro trattamento, e quindi le aziende possono – in un certo senso – fare il prezzo che vogliono. Né hanno bisogno di promozione e marketing: i pochi pazienti e le strutture che li curano, si rivolgono a loro direttamente. Così, una cura con Soliris – un anticorpo monoclonale che combatte una malattia che colpisce 8.000 americani l’anno, l’emoglobinuria parossistica notturna – costa 409.500 dollari l’anno (6.851,69 € la fiala in Italia). Il fatturato annuo negli USA di Soliris nel 2009 è stato di 295 milioni di dollari. Analogamente, il trattamento con Elaprase (contro la rarissima Sindrome di Hunter) costa negli Stati Uniti 375mila dollari l’anno. Ma come mai le costosissime targeted therapies non entrano nel novero dei trattamenti più cari? Triste dirlo, ma il loro utilizzo spesso non dura un anno intero. Perché i pazienti muoiono prima. Nonostante il loro impiego abbia introdotto novità terapeutiche rilevanti, il loro vantaggio in termini di sopravvivenza globale è relativo: Folotyn, un farmaco contro una rara forma di linfoma in vendita negli Stati Uniti, costa più di 7.000 dollari la settimana, ma il suo uso non dura più di qualche mese. Se negli anni del boom farmaceutico le aziende concentravano i propri sforzi nel mettere sul mercato solo molecole in grado di curare milioni di persone, adesso il trend è l’inverso: c’è una corsa al farmaco orfano. Tutto sommato, il prezzo unitario di un blockbuster capace di curare milioni di malati è sempre più contenuto: la cura con una statina genericata “vale” 1.500 dollari l’anno per paziente, mentre quella con Naglazyme, farmaco che cura una rarissima alterazione metabolica, renderà 365 mila dollari a paziente nei soli Stati Uniti.

Fonte
Forbes, The World’s Most Expensive Drugs, 22 febbraio 2010.

martino dell’angelo

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